اليوم ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على صفائح خلوية براديماجين زاميكيراكل (PZ-CEL ، Zevaskyn) ، أول علاج جيني قائم على الخلية لعلاج الجروح لدى البالغين والأطفال ذوي الاضطرابات الاضطرابات المتنحية البشرة بولوسا (RDEB) ، نادر ، نادر ، مرض جلدي وراثي.
RDEB ليس لديه علاج ، وغالبا ما يكون للمرضى جروح مفتوحة كبيرة مع خطر كبير من العدوى الجهازية. PZ-CEL ، مع صفائح معتمدة من الجينات مصنوعة باستخدام المواد البشرية والحيوانية ، هو المنتج الوحيد المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج جروح RDEB بتطبيق واحد ، كما قال المصنع ، Abeona Therapeutics بيان صحفي الإعلان عن الموافقة.
سعر قائمة العلاج لمرة واحدة سيكون 3.1 مليون دولار، وفقا للشركة.
استندت الموافقة على المراكز المتعددة ، العشوائية ، التي تسيطر عليها المرحلة 3 دراسة فيض من المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق مع RDEB ، والتي أظهرت PZ-CEL أدى إلى مهمة التئام الجروح وتقليل الألم بعد علاج واحد.
حققت التجربة المحورية نقاط النهاية المشتركة التي توضح الشفاء الإحصائي بنسبة 50 ٪ أو أكثر من خط الأساس في جروح RDEB المزمنة الكبيرة وتقليل الألم من الأساس بناءً على مقياس وجوه Wong-Baker ، الذي تم تقييمه بعد 6 أشهر من العلاج.
من 43 كبيرة ، الجروح المزمنة تعامل مع تطبيق PZ-CEL واحد ، أظهر 81 ٪ من الجروح 50 ٪ أو أكثر من الشفاء (ص
“بعد سنوات عديدة من العمل ، من الرائع رؤية موافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذه على زيفاسكين. قال م. بيتر مارينكوفيتش ، أستاذ مشارك في علم الأمراض في جامعة ستانفورد ، ستانفورد ، كاليفورنيا ، والمستهلكين المشاركين للدراسة فيتالي ، في البيان الصحفي ، إن مرضى EB يستحقون كل ما يمكننا القيام به من أجلهم.
سبب RDEB هو عيب في Col7a1 الجين وهذا يؤدي إلى عدم قدرة الفرد على إنتاج الكولاجين من النوع السابع. الأشخاص الذين يعانون من RDEB لديهم بشرة هشة للغاية مع جروح شديدة وجروح شديدة غالبًا ما تغطي أكثر من 30 ٪ من أجسامهم ، وفي بعض الحالات تصل إلى 80 ٪ ، وفقًا للشركة. تسبب الجروح الألم الموهن والمضاعفات الجهازية التي تؤثر على طول ونوعية الحياة.
وفقًا لإصدار الشركة ، يتضمن PZ-Cell “إنتاج الكولاجين الوظيفي من النوع السابع Col7a1 الجين في خلايا الجلد الخاصة بالمريض ، خارج الجسم الحي ، باستخدام متجه Retroviral المتماثل لإنتاج الكولاجين من النوع الوظيفي في الجروح المعالجة. ”
وقالت إيمي بالير ، أستاذ الأمراض الجلدية وطب الأطفال بجامعة نورث وسترن في شيكاغو ، في إصدار الشركة: “سوف يكمل هذا الخيار العلاجي بشكل جيد المنتجات الموضعية التي تمت الموافقة عليها مؤخرًا”. “تطعيم الجلد المصحح الجينات على جروح مفتوحة بشكل مزمن للمرضى الذين يعانون من انحلال البشرة الاضطرابات الاضطرابات المتنحية يعد بانتهز إلى إمكانية توفير التئام على المدى الطويل من الجروح ، وتقليل الألم وتقليل خطر الإصابة بالعدوى.”
أظهرت دراسة المرحلة 1/2 الفائدة المحتملة للعلاج على المدى الطويل ، وفقًا للشركة. أظهرت دراسة المركز الفردي ، وهي دراسة مفتوحة في 38 جروحًا مزمنة في سبعة مرضى ، أن تطبيقًا جراحيًا واحدًا لـ PZ-CEL أدى إلى تحسن طويل الأجل في المواقع المعالجة على متوسطة متوسطة قدرها 6.9 سنوات (المدى ، 4-8 سنوات).
تقول الشركة المصنعة إن PZ-CEL من المتوقع أن يكون متاحًا من خلال مراكز العلاج المؤهلة-مراكز EB المعترف بها في الولايات المتحدة مع خبرة في العلاج بالخلايا والجينات-في الربع الثالث من عام 2025.
تلاحظ الشركة أن ردود الفعل الحساسية الخطيرة تجاه PZ-CEL يمكن أن تحدث ويجب على المرضى طلب مساعدة طبية فورية إذا واجهوا أعراضًا بما في ذلك الحكة والتورم ، خلاياأو صعوبة التنفس أو سيلان الأنف أو العيون المائية أو الغثيان. الحساسية المفرطة ممكن في حالات نادرة.
تنص الشركة أيضًا على وجود مخاطر محتملة أن علاج PZ-CEL قد يساهم في تطور السرطان “بسبب كيفية عمل العلاج” ، وأن “يجب مراقبة المرضى لبقية حياتهم للتحقق من أي علامات للسرطان”.
يقدم برنامج دعم المرضى في Abeona المساعدة في فهم مزايا التأمين وخيارات المساعدة المالية.
هذه الموافقة تأتي بعد حوالي عامين بعد وافقت إدارة الأغذية والعقاقير أول علاج جيني موضعي لـ EB ، Beremagene Geperpavec (Vyjuvek) ، لعلاج الجروح في المرضى 6 أشهر من العمر وما فوق مع EB المتنحية أو المهيمنة غير المهيمنة EB.