وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلب عقار جديد إضافي Vutrisiran لعلاج اعتلال عضلة القلب الأميلويد من النوع البري أو الوراثي بوساطة القلبية (ATTR-CM) لتقليل موت القلب والأوعية الدموية ، وعلاج ، عاجلة سكتة قلبية زيارات.

ATTR-CM هو مرض تدريجي سريع ومميت في النهاية يؤثر على حوالي 150،000 أمريكي.

Vutrisiran هو تداخل RNA علاجية تدار عن طريق الحقن تحت الجلد التي تدار مرة واحدة كل 3 أشهر.

من خلال إلقاء إنتاج TTR بسرعة ، يقلل Vutrisiran من ترسب ألياف TTR ، التي تشكل الأميلويد وتسبب أضرارًا في القلب والأوعية الدموية والوفاة المبكرة في المرضى الذين يعانون من ATTR-CM. بيان صحفي.

استندت الموافقة إلى دراسة Helios-B المرحلة 3 ، والتي أظهرت أن العلاج مع Vutrisiran أدى إلى انخفاض مثير للإعجاب في جميع الأسباب للأحداث القلبية الوعائية في المرضى الذين يعانون من ATTR-CM. حققت الدراسة أهمية إحصائية مقارنة مع الدواء الوهمي على جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية المحددة مسبقًا.

تم تقديم النتائج في الجمعية الأوروبية لأمراض القلب في العام الماضي وفي وقت واحد المنشورة في مجلة نيو إنجلاند للطب، و ذكرت من قبل medscape الأخبار الطبية في ذلك الوقت.

“توفر موافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذه فرصة لمزيد من تحويل علاج ATTR-CM مع آلية جديدة للعمل. وجدت التجربة السريرية Helios-B أن Vutrisiran سمحت للمرضى بالعيش لفترة أطول ، وتجربة عدد أقل من المستشفيات ، وتحسين كيفية عملهم ومشاعرهم في Medior في STANFORD.

وأضاف ويتيلس: “التحقت التجربة بالمرضى الذين يعكسون السكان في العالم الحقيقي مع هذا المرض ، ويشجعني بشدة قدرة Vutrisiran على إظهار فوائد سريرية ذات معنى عبر كل من النتائج القلبية الوعائية وتدابير متعددة لتطور المرض. هذا يوم مثير للغاية للمرضى الذين يعانون من هذا المرض الصعبة”.

كما ذكرت من قبل Medscape Medical News، وافقت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في البداية على Vutrisiran في عام 2022 لعلاج اعتلال الأعصاب في توحيد transhyretin الوراثي بوساطة داء النشواني في البالغين.