علقت Sarepta Therapeutics الاستخدام مؤقتًا للعلاج الجين ضمور العضلات دوشين (DMD) بعد وفاة مريض ثان تناول الدواء من فشل الكبد الحادأعلنت الشركة في بيان.
كان أول وفاة – صبي مراهق توفي أيضًا بسبب فشل الكبد الحاد بعد تلقيه elevidys – ذكرت من قبل الشركة في مارس. حدثت كلا الوفيات في الأفراد غير المبتدئين الذين يعانون من DMD.
“تقوم SAREPTA بتعليق شحنات Elevidys مؤقتًا للمرضى غير المتبقيين في حين يتم تقييم نظام مثبط للمناعة المعزز ومناقشته مع الهيئات التنظيمية ووضعه في مكانه” ، كتبت الشركة.
“بالنسبة للمرضى الإسعافيين ، لا يتم اقتراح أي تغييرات في العلاج ، ولا تزال الممارسة الحالية لإدارة الستيرويدات القشرية قبل وبعد أن تسخين المرتفعات ، إلى جانب مراقبة ما بعد العلاج ، هي نفسها” ، نصحت ساربتا.
وقال روش ، الذي يشارك مع سارتيتا في تسويق elevidys خارج الولايات المتحدة ، “في الإعداد التجاري ، لا ينبغي للمرضى غير اللاعبين الحصول على مرتفعة. يتم إبلاغ السلطات الصحية والباحثين والأطباء بحيث يمكن تعديل رعاية المرضى بسرعة”. بيان منفصل.
كما دفع موت المريض الثاني Sarepta إلى إيقاف الجرعات في تصور الدراسة السريرية، وهي تجربة عالمية ، عشوائية ، تسيطر عليها وهمي تُقيّم المرتفعات في المرضى المتغيرين وغير المتبقيين الذين تتراوح أعمارهم بين 8 و 17 عامًا.
Envision هي التجربة المؤكدة المطلوبة بموجب مسار الموافقة المتسارع في إدارة الأغذية والعقاقير للمرضى غير المتبقيين. التجربة بالفعل في عقد سريري مؤقت في أوروبا.
وقال ساربتا في البيان إن الإيقاف المؤقت سيسمح للشركة بتقييم تعديل البروتوكول لدمج نظام محسّن مثبط للمناعة لفوج المريض غير المسبق ودمج أي ردود فعل إضافية من إدارة الأغذية والعقاقير.
ستوافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على التغييرات قبل الفحص والجرعات في تصنيع يمكن استئنافها.
“إننا نتخذ خطوات فورية وحاسمة لفهم وتخفيف مخاطر فشل الكبد الحاد ، بما في ذلك تعزيز نظام المثبطة للمناعة ، بالنسبة لأولئك الذين يعانون من دوشين الذين هم غير متلاعدين”.
على الصعيد العالمي ، تم علاج أكثر من 900 مريض يعانون من DMD حتى الآن مع Elevidys ، بما في ذلك ما يقرب من 140 مريضا من غير المبتدئين.
DMD هو مرض نادر ، وراثي ، ينهض في العضلات ويؤثر بشكل أساسي على الذكور ويتقدم بسرعة من الطفولة المبكرة.
في يونيو 2023 ، منحت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية موافقة متسارعة إلى elevidys ، أول علاج جيني مصمم لمعالجة السبب الوراثي الأساسي لـ DMD. Elevidys هو علاج لمرة واحدة تدار من خلال جرعة واحدة عن طريق الوريد.
كانت الموافقة الأولية للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات مع DMD وطفرة مؤكدة في جين DMD.
في يونيو 2024 ، بيتر ماركس ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، آنذاك مدير مركز التقييم والبحوث البيولوجية في إدارة الأغذية والعقاقير ، أعطى من جانب واحد الموافقة الموسعة النهائية إلى elevidys ل DMD.
كما ذكرت سابقا من قبل Medscape Medical News، ماركس تجاوزه مراجعو FDAمن قال إن المنتج يفتقر إلى أدلة كبيرة على الفعالية. واعترف بأن الدواء لم يلبي نقطة النهاية الأولية لكنه قال إنه وجد نقاط نهاية ثانوية واستكشافية “مقنعة” وأشار إلى حاجة طبية غير مستوفاة.