نشر المعهد الوطني للصحة والرعاية (NICE) أ مشروع التوجيه النهائي التوصية بـ efanesoctocog alfa لعلاج حلقات النزيف ومنعها لدى الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق مع الدم الشديد أ. يتبع القرار ترخيص العلاج الأخير في المملكة المتحدة.
ما يقدر بنحو 7700 شخص في إنجلترا لديهم هيموفيليا أ ، مع حوالي 1900 مصنفة على أنها حالات شديدة حيث العامل الثامن مستوى النشاط أقل من 1 ٪. تتضمن العلاجات الحالية حقن العامل الثامن كل 2-3 أيام لمنع النزيف.
“العامل الحالي ، يمكن أن يكون من الصعب إدارة بدائل العامل الثامن بسبب الحاجة إلى الجرعات المتكررة” ، أوضحت هيلين نايت ، مديرة تقييم الأدوية في نيس ، في بيان.
Efanesoctocog alfa هو بروتين اندماج مؤتلف بالكامل مع عمر نصف أطول من منتجات عامل النصف القياسي أو الممتد. لا يتطلب سوى حقن أسبوعي ، مما يوفر راحة أكبر والتحكم الفعال في النزيف. أكد نيس أن نظام الجرعات الأكثر بساطة يمكن أن يحسن بشكل كبير من نوعية حياة المرضى.
رحبت كيت بيرت ، الرئيس التنفيذي لجمعية الدم ، بالقرار. وقالت “هذا المنتج يمكن أن يحسن بشكل كبير من حياة بعض البالغين والأطفال الذين يعانون من الدم الشديد”. يمكن أن يوفر العلاج “حماية أفضل ضد النزيف مع دفعات أقل تكرارًا ، مما يساعد الناس على التركيز على عيش حياتهم بدلاً من إدارة اضطراب النزيف”.
منع نزيف متفوق
تشمل خيارات العلاج الحالية للتصنيع الشديد للهيموفيليا A العلاج المستمر مع علاجات استبدال العامل الثامن-بما في ذلك النصف النصف القياسي والعلاجات النصف الممتدة-أو emicizumab لمنع النزيف. يتم استخدام علاجات استبدال العامل الثامن عند الطلب لعلاج النزيف.
استندت توصية نيس إلى البيانات السريرية من xtend-1 ، مرحلة 3 محاكمة غير عشوائية مفتوحة. شملت الدراسة المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فما فوق مع ندم الدم الشديد ولا مثبطات للعامل الثامن. وجد الباحثون أن إيفانيسوكتوكوج آلفا كل أسبوع يوفر الوقاية من النزيف الفائقة مقارنة بالوقاية من الدراسة قبل الدراسة ، وكذلك نشاط العامل الثامن شبه الطبيعي. أبلغ المرضى أيضًا عن تحسينات في الصحة البدنية والألم وصحة المفاصل.
التكلفة والوصول
تعتمد جرعة efanesoctocog alfa على وزن الشخص. بالنسبة إلى شخص بالغ يزن 81.8 كجم ، ستكون تكلفة العلاج السنوية حوالي 510،000 جنيه إسترليني بسعر قائمتها. ومع ذلك ، وافقت الشركة على خصم سري.
لاحظت جمعية الدموفيليا أن العلاج يمكن أن يقدم نشاطًا طويلًا في الثامن مقارنة بالعلاجات الحالية ، مما يقلل من “عبء العلاج”. “يجب أن توفر مستويات العوامل الأعلى بين الجرعات والزواحف العالية حماية أفضل من النزيف ويسهل المشاركة في الأنشطة الرياضية وغيرها من الأنشطة” ، ذكرت المنظمة.
رحب البروفيسور جيمس بالمر ، المدير الطبي للخدمات الصحية الوطنية للخدمات المتخصصة ، بالموافقة. وقال: “يمكن أن يكون لهذا الشرط آثارًا مؤلمة ومؤلمة حقًا ، وهي أخبار رائعة أن هذا العلاج الموفر للوقت سيكون متاحًا الآن للمساعدة في تحسين حياة المرضى”.
الدكتور روب هيكس هو طبيب تقاعد NHS. قام بإذاعة تلفزيونية وإذاعية معروفة ، وقد كتب ثلاثة كتب وساهم بانتظام في الصحف والمجلات الوطنية وعبر الإنترنت. هو مقره في المملكة المتحدة.