قد يكون لدى نوع من الكوليسترول الذي يتهرب من الاختبارات الروتينية ويتحدى النظام الغذائي والتمرينات والعلاجات الموجودة أخيرًا حل. في تجربة رائدة ، قامت جرعة واحدة من المخدرات التجريبية بقطع مستويات البروتين الدهني (A) ، وهو شكل مميت يصعب علاجه من الكوليسترول المرتبط بأمراض القلب ، لمدة تصل إلى عام.
ما يقدر بنحو 64 مليون شخص من البالغين في الولايات المتحدة لديهم مستويات عالية بشكل خطير من البروتين الدهني (A) ، وهو شكل من أشكال الكوليسترول الذي يمكن أن يتضاعف أو حتى خطر الإصابة بأمراض قلبية. إلى جانب تأجيج أمراض القلب ، يرتبط LP (A) المرتفعة أيضًا بالسكتات الدماغية وتضيق الصمام الأبهري ، وهي حالة خطيرة تضيق صمام القلب ويمكن أن تؤدي إلى قصور القلب. على عكس أشكال الكوليسترول الأخرى ، تتأثر LP (A) إلى حد كبير بالوراثة وتبقى صعبة الإدارة مع تغييرات نمط الحياة أو الأدوية الموجودة.
كشفت نتائج التجربة التي نشرت في مجلة نيو إنجلاند للطب وقدمت في اجتماع الكلية الأمريكية لأمراض القلب في شيكاغو أنه حتى جرعة واحدة من Lepodisiran ، وهي دواء من Eli Lilly ، يمكن أن توفر سيطرة طويلة الأجل على هذا النوع المميت من الكوليسترول.
“ما لدينا هو دواء يمكن أن يقلل من البروتين الدهني (أ) مع إدارة نادرة للغاية ،” قال مؤلف الدراسة الدكتور ستيفن نيسن ، طبيب أمراض القلب منذ فترة طويلة في كليفلاند كلينك.
يعمل Lepodisiran عن طريق إيقاف قدرة الجسم على إنتاج LP (A) في مصدره. إنه يستهدف Messenger RNA (mRNA) ، والذي يحمل التعليمات لصنع هذا الكوليسترول الضار.
في المرحلة الثانية من التجارب السريرية التي تمولها ليلي ، تلقى 320 مشاركًا حقنة واحدة من Lepodisiran. بعد ستة أشهر ، انخفضت مستويات LP (A) بنسبة 93.9 ٪ مثيرة للإعجاب. حتى بعد سنة كاملة ، ظل التخفيض كبيرًا عند 88.5 ٪. بالنسبة لأولئك الذين تلقوا جرعة ثانية في علامة ستة أشهر ، كان الانخفاض أكبر ، حيث وصل إلى 94.8 ٪ بعد سنة واحدة.
وقالت روث جيمينو ، نائبة رئيس مرض السكري والسمنة والأبحاث في إيلي ليلي ، في إيلي ليلي ، في إيلي ليلي ، في إيلي ليلي ، “إن تقليل خطر القلب والأوعية الدموية الموروثة للمرضى الذين يعانون من ارتفاع LP (أ) بيان صحفي.
وأضاف جيمينو: “تؤكد هذه البيانات على التزام ليلي بتقدم الطب الوراثي لمعالجة أحد أكثر تحديات الرعاية الصحية في العالم. سنستمر في تقييم الفوائد المحتملة لليبوديسرين في تجربة نتائج القلب والأوعية الدموية المستمرة”.